Katalog

CEN TERAPİ: Tamam mı devam mı? G en terapı ük kez 1990 yüında ba ğışıklık sıstermndekı bır bozuklu ğun gıdenlmesı amacıyla uygu landığından bu yana boylesıne ıyımser bır tutumla karşüaşmadı Uzmanlar A kıstık fibroz *kas dıstrofısı ve *talasemı gıbı kahtımla geçen tek gerun değışınırnınden kaynaklarıan hasta hklar ıçın yapüması gereken şeyın hatalı gerun yenne sağhkh olanını aktarmaktan ıbaret olduğunu saruyorlardı Amenkan Gen Terapı Derneğının eskı başkanı Savio Woo Yontem oylesme basıt ve hoştu kı hepımız coşkuya kapıldık' dıyor Gen terapı fikrını ılk ortaya atan kışı olarak bılrnen Guney Kalıforruya Unıversı tesı Tıp Fakultesı uzmanlanndan W. French Anderson ıse "Yontemrn bır çır pıda hdstalıklaıa ço7um getıreceğını san dık dıyerek o gunlerı dıle getınyor Olaydan bır ay sonra aynı ekıbın genç hastalanndan bırının buyuk bır olasılıkla genın bedene aktdrümasında kullara lan bır vırus yuzunden losemıye yakalan dıgı haben bu nedenle bomba etkısı yarat tı Hemen aıdından tum gen terapı deneylennm bu konuda guvenlık saglanmcaya dek durdurulup durdurulmaması sorusu gundeme geldı A B D Federal üaç Daıresı ddiıışma heyetı ve Avrupa Gen Terapı Deı negı yasaklann kaldınlmasını sağaltımıya pılan her bır hastalığın rısk ve olası geürılerı uzennde ozenle durulmasını onerdı Sırada lösemi var Yapılan değerlendırmeler sonunda hucrelere genlenn aktanlmasında vırus dışında seçeneklenn tıp büımının henuz çok uzagında oldugu Fıscher ın deneyme katılan çocukların bır yülık omurlen kaldıgının kesın oldugu yonundeydı Durum boyle olunca losemı goze alınmaya deger bır rısktı Kanser gen terapı uzmdnlanrnn ol dum olası kafalarını kurcalayan en açık çekmceydı Insan hucrelenne yerleştırılen bır gen hucıelerın normal ışlevlerıru altust edebüırdı Fıscher ekıbı cocuğun losemı ye yakalanmdsıyla ılgılı eppy bır bılgıye ulaşmıştı Çoruk 1999 yüında X SCD adlı cıddı bu bagışıklık sıstemı bozukluğuyla dunyaya gelmıştı Hastahga kaışı herhangı bır savunmadan yoksım olan bu laşıler kendüerme kemık ıhğı bagışlayacak bınlerını bulamazlarsa genellıkle bır yıl ıçınde oluyorlar Fıscher ve arkadaşları çocugun ke mık üığındpn kok hucreler alıp bunlan bozuk genı yemleyecek ışlemlere başladılar Geçen Mayıs ayına gelındıgınde Fıscher ekıbı ışlemı 11 çocuga uygulamış tı Tumunun de durumu ıyıydı ve yaşamla nnı normal bır bıçunde suıduıuyorlardı Benzeı bu başan haben de Ijondra Great Osmond Street Hastdrıebi nden gelıyordu Ancak Ağustos ayında Fıscher ın dordunru hastası suçıçegıne yakalandı Çocuk bu tur losemıye yakalanmıştı Hk an da kuşkulandıkları şey sagaltıcı genın ko numunda bır sorun olabüecegıydı Genın nakb ıçın kullanılan retrovırusler banndık lan kışırun DNAsı ıle butunleşu Bu butun leşmenın eklenın genın hucrenın yaşamı Sanıldığı gibi değil Ama ışler sanıldığı gıbı olmadı Ilk denemeyı ızleyen yuzlerce deneyın başansızlıkla sonuçlanması uzerıne uzmanlar gen teidpınuı yarattığı rıddı teknık sorunld ra ço7um getınp getırmedıkleı ı konusunda kuşku duymaya başladılar üie yandan gen teıapı hukumet yet kılüennın tum şımşeklerıru uzenne çekı yordu Derken kıyamet koptu Genç bır go nullu olan Jesse Gelsinger 1999 yüırıda yapüan bır deneyden sonra bağışıklık sıs temınde mpydana gelen bır olumsuzluk nedenıyle ydşamını yıtırdı ve çok kışı gen teıapı defterının tumden kapandığını du şundu Gelgelehm bu olay gen terapının uygulanma etık ve dmaçlannın yenıden değerlendınlmesıne bu konuda yepyenı bır gerçeklığın ortaya çıkmdsına yol açtı "Tıpta buyuk umut", "ölümcul deney", "geleceği parlak sağaltım yöntemi"... Cenetik terapı işte boyle tanıtıldı.Geçen ekim ayında Fransız araştırmacılar kendisine gen aktanlan genç bir çocuğun lösemiye yakalandığmı duyurduklannda, büyük bir hayal kırıklığı yaşandı; kimisi gen terapinin sonunu ilan etti. Ancak gen sağaltımı dalında çalışan araştırmacılar gen aktarımı için daha iyi yöntemler aramaya yoneldi.. rak vmısun tehlıkelı bır noktaya çarpması hemen hemen olanaksız Gelgelehm kımı vıruslerın belh noktalan yeğledıklen ve bunlardan bıruıın bu: kanser genının ıçın de ya da yakmında olması durumunda kanser nskıru yukseltecegı bıbruyor Ancak araştırmacılar bunun çok kuçuk bır rısk seıgıledıgınden kuşkulanıyor Gelgelebm Besın ve Ilaç Daıresı daruşma kurulu uyelennden ve Harvard Unıversıtesı uzmanlanndan Rlchard Mulligan çok daha kdpsamlı deneyler yapıldıgında rıs kın gıderek artacagına ınanıyor Rısk duzeyını etkıleyen etmenlerden bu* tanesı ınsanlar arasındakı genetık farklı hklar olabılu Çevresel etmenlerın de bunda bır payı olabıhr Fransız çocugun dunı munda suçıçegı ve aılenın tarıhçesınde kansere rastlanması hesaba katıhnası gereken yalruzca ıkı degışken Oysa çocugun losemıye yakalanmasının ardında çok daha başka etmenler de olabıhr Sağaltım surecınm bızzat kendısı kımı olası tehlıkelen onlemış olabıhr Avrupa Gen Terapı Bırhğı başkanı ve Stanford Unıversıtesı araştırmacıldnndan Mark Kay yalruzca burkaç kok hucrenın ışlemden ge çınhp tum bağışıkhk sısterruru kaplamak uzere kullaruhnalannın kuçuk bu^ sorunu nddı bır soıund donuştuıdugune parmak basıyor Kımı araştırmacıldr vırusleı ın çok karmaşık ve pahah olmalan yuzunden asla uygun bu* sağaltım yontemının parçası olamayacaklaıına manıyorlar Kımılerı sağalticı genlen hpozom adıyla bıhnen yağlı kurecıklere ya da plazmıd adı verılen yuvarlak kromozomlara yerleştırmek ya da çıplak1 DNA yı doğrudan hedeflenen do kuya enjekte etmek gıbı farkh seçenekler denedüeı Ancak tum bu ışlemleı henuz venmh ohnaktan çok uzak Ne var kı Stanford Unıversıtesı nden Michele Calos ve aıkadaşlan bu yontem lerden bır tanesını daha etkıh bır duruma getırerek gerun tam olarak nereye yerleşe ceğını denetleyen bır yontem gehştudı Ekıp sagaltıcı bu gen ıçeren plazmıdlerı ıntegraz enzımı ureten bu gen ıçeren baska plazmıdlerle bırleştırdı Integrazlar DNA yı yalnızca bellı noktdlarda kesıyoı ve genı bu noktalar yonlendırıyor Şımdıhk kanser yıne bu^ nsk ounayı surduruyoı Bu da kaçınılmaz olarak hastalann başka bır seçeneğe sahıp olmadık lan yaşamı tehdıt edıcı durumların oncehk le ele ahnması anlarmna gehyor Ancak araştırmacılar losemı olayına daha genış bır bakış açısıyla yaklaşıyorlar Ilaçla sağal üm kımı nsklen de beraberınde getırdığı gıbı kemık ıhğı nakh de kımı çekınceler ıçenyor Dahası başanya ulaşan gen tera pı uzmanlarrnın sayısındakı artış yontemden vazgeçılmeyecek denh ethleyıcı Bu gune dek yalnızca SCID hastahğına gen terapıyle çozum getınlmış ohnasına karşın artık kalp hastahklan kanser Alzheımer Parkınson AIDS ve sureğen ağnlara bıle bu yontemm uygulanması yonunde umut lar var Rita Urgan Kaynak New Scıentet 30 11 2002 İşe yarıyor A B D d e tepküer surerken 1999Eylulun de Atlantık ın otesındckı Pans Necker Ço cuk Hastanesı nden Alain Fischer ve Marina CavazzanoCalvo onderlığındekı bu grup araştırmacı bagışıklık sıstemrn dp X SCID adı verılen bır başka bozukluğa ılk kez gen terapıyle bır çozum getırmeyı başardı Boylece gen terapının ışe yarayacagı sonunda kanıüdrımışti boyuncd etkın kalması gı bı bır yaran var ancak vırusun enınde sonunda bedenın neresıne gıdecegının denetlenememesı gıbı bır olumsuzlugu da vardır Gorunuşe bakılırsd sorun tam da bundan kaynaldanıyor Asıl sorun boylesı bır olayın ne kadar sık mey dana gelecegının saptanması Vrrusun yerleşebılecegı yaklaşık 3 mılyar yer ve yaklaşık 300 kanser genı (onkogen) oldu gundan ıstatıstıksel ola 831/4